अनुसंधान वर्णित है, जुलाई में 3 विज्ञान प्रगतिप्रदान करता है , सबूत के संभावित मूल्य के नैनो पार्टिकल वितरित जीन थेरेपी के इलाज के लिए गीला उम्र से संबंधित धब्बेदार अध: पतन एक नेत्र रोग के द्वारा होती असामान्य रक्त वाहिका विकास को नुकसान है कि प्रकाश के प्रति संवेदनशील ऊतक के पीछे आंख-के रूप में अच्छी तरह के रूप में और अधिक दुर्लभ, विरासत में मिला चकाचौंध रेटिना के रोगों.

कई जीन थेरेपी दृष्टिकोण पर निर्भर वायरल वैक्टर का उपयोग करें, जो एक वायरस की प्राकृतिक क्षमता ले जाने के लिए आनुवंशिक सामग्री में कोशिकाओं. हालांकि, वायरस बनाने के लिए एक प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया को रोकता है जो दोहराने खुराक, और सबसे अधिक इस्तेमाल किया के लिए एक नेत्र जीन थेरेपी नहीं ले सकते हैं, बड़े जीन.

“कुछ सबसे प्रचलित विरासत में मिला रेटिना degenerations कर रहे हैं के कारण म्यूटेशन में बड़ी जीन है कि बस फिट नहीं कर सकते में सबसे अधिक इस्तेमाल किया वायरल वेक्टर कहते हैं,” पीटर Campochiaro, एमडी, एक्लिस के प्रोफेसर नेत्र विज्ञान में जॉन्स हॉपकिंस चिकित्सा विश्वविद्यालय के स्कूल, और एक सदस्य के जॉन्स हॉपकिंस चिकित्सा विल्मर नेत्र संस्थान.

पर काबू पाने के लिए इस तरह की सीमाओं, Campochiaro और जॉर्डन ग्रीन, पीएच. डी., एक नया दृष्टिकोण विकसित से जुड़े एक biodegradable बहुलक है कि चारों ओर से घेरे और काम्पैक्ट के लंबे हिस्सों के डीएनए, नैनोकणों बनाने कर सकते हैं कि कोशिकाओं में प्रवेश. इस तकनीक की अनुमति देता है, शोधकर्ताओं कन्वर्ट करने के लिए कोशिकाओं की आंख में minifactories के लिए एक चिकित्सीय प्रोटीन.

पहली करने के लिए परीक्षण है कि क्या नैनोकणों सकता है अपने लक्ष्य तक पहुँचने, कोशिकाओं के शोधकर्ताओं भरी हुई नैनोकणों के साथ एक जीन के लिए एक फ्लोरोसेंट प्रोटीन का कारण बनता है कि करने के लिए कोशिकाओं को प्रकाश की तरह एक चमक छड़ी.

इस चमक अणु की अनुमति शोधकर्ताओं निर्धारित करने के लिए स्थान, राशि और अवधि के जीन की अभिव्यक्ति के साथ प्राप्त नैनोकणों.

उन्होंने पाया कि यहां तक कि आठ महीने के उपचार के बाद, बहुमत के प्रकाश के प्रति संवेदनशील कोशिकाओं में’ चूहों की आंखों में glowed, दिखा रहा है कि नैनोकणों प्रभावी ढंग से जमा फ्लोरोसेंट कोशिकाओं में जीन.

अगला, शोधकर्ताओं सेट अप एक समान प्रयोग के लिए, इस समय का उपयोग नैनोकणों के लिए शटल के लिए एक जैविक रूप से प्रासंगिक जीन आंख में. वे भरी हुई नैनोकणों के साथ एक जीन के लिए संवहनी endothelial वृद्धि कारक (वीईजीएफ़), जो विकास के लिए जिम्मेदार है के असामान्य रक्त वाहिकाओं में लोगों के साथ गीला धब्बेदार अध: पतन.

शोधकर्ताओं इंजेक्शन की आंखों 30 चूहों के साथ नैनोकणों ले जाने के वीईजीएफ़ जीन और निर्धारित प्रभाव रेटिना में एक, दो और पांच महीने के बाद इंजेक्शन. एक महीने के इंजेक्शन के बाद, प्रत्येक चूहे परीक्षण विकसित किया था, असामान्य रक्त वाहिकाओं के तहत है और रेटिना के भीतर उन लोगों की तरह, के साथ रोगियों में देखा गीला धब्बेदार अध: पतन. असामान्य रक्त वाहिकाओं थे और अधिक व्यापक पर दो और पांच महीने के बाद इंजेक्शन, और वहाँ जुड़ा हुआ था scarring के तहत रेटिना के लिए इसी तरह की है कि में देखा जीर्ण अनुपचारित गीला धब्बेदार अध: पतन.

“ये परिणाम बताते हैं कि जीन द्वारा वितरित नैनोकणों रुके सक्रिय कोशिकाओं के भीतर कई महीनों के लिए,” कहते हैं Campochiaro.

अंत में, परीक्षण करने के लिए एक नैनो पार्टिकल की क्षमता देने के लिए एक चिकित्सीय जीन रोग के लिए, शोधकर्ताओं का इस्तेमाल किया चूहों आनुवंशिक रूप से इंजीनियर विकसित करने के लिए एक के रूप गीला धब्बेदार अध: पतन के लिए इसी तरह की है कि मनुष्यों में. शोधकर्ताओं भरी हुई नैनोकणों एक जीन के साथ पैदा करता है कि एक प्रोटीन है कि neutralizes वीईजीएफ़.

वर्तमान में, चिकित्सकों इंजेक्षन इस तरह के प्रोटीन है कि ब्लॉक वीईजीएफ़ प्रोटीन की आँखों में लोगों के साथ धब्बेदार अध: पतन, एक उपचार में मदद करता है कि नियंत्रण के अतिवृद्धि असामान्य, टपका हुआ रक्त वाहिकाओं. लेकिन इस प्रक्रिया को दोहराया जाना चाहिए और अक्सर भारी है के लिए रोगियों और उनके रखवाले.

तीन सप्ताह के बाद इंजेक्शन नैनोकणों युक्त जीन के लिए एंटी-वीईजीएफ़ प्रोटीन, चूहों एक 60% की कमी में असामान्य रक्त वाहिकाओं की तुलना में जब चूहों पर नियंत्रण. एक ही प्रभाव देखा गया था, 35 दिनों के बाद.

“ये परिणाम बहुत आशाजनक कहते हैं,” जॉर्डन ग्रीन, पीएच. डी., प्रोफेसर, बायोमेडिकल इंजीनियरिंग में जॉन्स हॉपकिंस चिकित्सा विश्वविद्यालय के स्कूल. “हम की क्षमता तक पहुँचने के लिए कोशिकाओं का सबसे महत्वपूर्ण रूप से प्रभावित अपक्षयी नेत्र रोग के साथ nonviral उपचार अनुमति दे सकते हैं कि आंख बनाने के लिए अपने स्वयं के निरंतर चिकित्सा.”

एक अनुमान के अनुसार 1.6 लाख से अधिक लोगों के साथ अमेरिका में धब्बेदार अध: पतन प्राप्त इंजेक्ट दवाओं आंख के लिए हर चार से छह हफ्तों के लिए. एक जीन थेरेपी उपचार प्रदान कर सकता है के लिए एक तरह से आंख के ऊतकों को रोकने के लिए आगे दृष्टि गिरावट के साथ के रूप में छोटे रूप में एक कुछ प्रारंभिक उपचार. आनुवंशिक रोगों का कारण है कि अंधापन हो सकता है एक समान तरीके से इलाज शुरू करने से, कार्यात्मक संस्करणों के जीन विरासत में मिली है कि म्यूटेशन निष्क्रिय कर दिया है.