नए उपचार के लिए आम के रूप पेशी dystrophy में वादा दिखाता कोशिकाओं, पशु-ScienceDaily


शोधकर्ताओं ने तैयार की है एक संभावित नए उपचार में से एक के लिए का सबसे आम रूपों में पेशी dystrophy के अनुसार, एक नए अध्ययन में आज प्रकाशित कार्यवाही के नेशनल एकेडमी ऑफ साइंसेज.

Toshifumi Yokota, प्रोफेसर के मेडिकल जेनेटिक्स में अलबर्टा विश्वविद्यालय, के नेतृत्व में एक टीम से कनाडा और अमेरिका के लिए बनाने के लिए और परीक्षण सिंथेटिक डीएनए की तरह है कि अणुओं के उत्पादन के साथ हस्तक्षेप एक जहरीले प्रोटीन को नष्ट कर देता है कि मांसपेशियों की है, जो लोगों facioscapulohumeral पेशी dystrophy (FSHD).

FSHD होता है में से एक में 8,000 लोगों का कारण बनता है और प्रगतिशील मांसपेशियों में कमजोरी के चेहरे, कंधे और हाथ पैर । शुरुआत में आमतौर पर किशोरावस्था या जल्दी वयस्कता. कुछ रोगियों को साँस लेने में तकलीफ़ है; कई एक व्हीलचेयर का उपयोग करें. सभी के चेहरे पर आजीवन विकलांगता.

“वहाँ कोई इलाज नहीं है FSHD के लिए समय पर,” ने कहा कि Yokota, समर्पित किया है जो अपने कैरियर के लिए खोज करने के लिए उपचार के सभी रूपों पेशी dystrophy.

“इस पत्र से पता चलता है के लिए क्षमता के इस नए प्रकार के उपचार और प्रगति की दिशा में एक इलाज खोजने के उम्मीदवार.”

वहाँ रहे हैं के प्रकार के दर्जनों पेशी dystrophy, लगभग सभी को शामिल विभिन्न आनुवंशिक परिवर्तन करने के लिए नेतृत्व कि कमजोर मांसपेशियों । FSHD, तीसरे सबसे आम फार्म की पेशी कुपोषण का कारण बनता है, रोगियों का उत्पादन करने के लिए प्रोटीन DUX4, जो नुकसान मांसपेशियों की कोशिकाओं और कोशिकाओं का कारण बनता है मरने के लिए.

“हमारा लक्ष्य नीचे दस्तक करने के लिए उत्पादन के DUX4 तो उनकी मांसपेशियों की कोशिकाओं को जीवित रह सकते हैं ने कहा,” Yokota.

उनकी टीम डिज़ाइन किया गया उपचार के अणुओं, तकनीकी रूप से जाना जाता है के रूप में बंद कर दिया न्यूक्लिक एसिड (LNA) gapmer antisense oligonucleotides (AOs), या “gapmers” कम करने के लिए. वे विशेष रूप से लक्ष्य के स्थान में जीन का कारण बनता है कि DUX4 उत्पादन.

शोधकर्ताओं ने परीक्षण के उपचार में रोगी व्युत्पन्न कोशिकाओं का प्रयोगशाला में और चूहों में.

“हम एक बहुत कम एकाग्रता के उपचार और यह नीचे गिरा अधिक से अधिक 99 प्रतिशत के DUX4 उत्पादन है, इसलिए यह अत्यंत कुशल है,” Yokota कहा.

शोधकर्ताओं ने पाया मांसपेशियों की कोशिकाओं बड़े थे और अधिक कार्यात्मक उपचार के बाद.

Yokota कहा कि gapmer चिकित्सा विकसित किया गया है के लिए इस तरह के रोगों के रूप में विरासत में मिला है, उच्च कोलेस्ट्रॉल है, Huntington रोग और यहां तक कि कुछ तरह के कैंसर. कोई नहीं अभी तक के लिए अनुमोदित किया गया मांसपेशियों में इस तरह के रोगों के रूप में, पेशी dystrophy.

अगले कदम के लिए अनुसंधान टीम में शामिल हैं, परीक्षण के बेहतर वितरण के तरीकों का अध्ययन, सुरक्षा और साइड इफेक्ट है, और निर्धारित करने के कैसे लंबे समय दवा के लाभ । शोधकर्ताओं के लिए आवेदन किया है एक पेटेंट और मांग कर रहे हैं, एक दवा कंपनी में भागीदार का संचालन करने के लिए एक मानव परीक्षण.

“हम नहीं कर रहे हैं तैयार करने के लिए शुरू नैदानिक परीक्षण, लेकिन यह एक महत्वपूर्ण पहला कदम की दिशा में भविष्य दवा के विकास,” Yokota कहा.

अनुसंधान द्वारा वित्त पोषित किया गया दोस्तों के गैरेट कमिंग रिसर्च फंड, FSH समाज, पेशी Dystrophy कनाडा, Stollery बच्चों के अस्पताल फाउंडेशन के माध्यम से महिलाओं और बच्चों के स्वास्थ्य अनुसंधान संस्थान, दोस्तों के FSH अनुसंधान, FSHD ग्लोबल रिसर्च फाउंडेशन, एचएम Toupin न्यूरोलॉजिकल विज्ञान अनुसंधान कोष, कनाडा के संस्थानों के स्वास्थ्य अनुसंधान, नवाचार के लिए कनाडा फाउंडेशन, और सरकार के अलबर्टा.



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