पीडी दूसरा सबसे आम अपक्षयी रोग के मस्तिष्क, और लोगों के लाखों लोगों को दुनिया भर में व्यापक अनुभव है इसके लक्षणों में शामिल हैं, जो कंपन, कठोरता, और भाषण के साथ कठिनाई और चल रहा है । प्रगतिशील हानि के मस्तिष्क की कोशिकाओं को कहा जाता है डोपामिनर्जिक न्यूरॉन्स में एक प्रमुख भूमिका निभाता रोग के विकास. में वर्णित के रूप में वर्तमान रिपोर्ट के उपयोग के लिए एक मरीज की अपनी ही reprogrammed कोशिकाओं है कि अग्रिम पर काबू बाधाओं के उपयोग के साथ जुड़े कोशिकाओं से अलग-अलग है ।

“क्योंकि कोशिकाओं से आते हैं मरीज, वे कर रहे हैं आसानी से उपलब्ध है और reprogrammed किया जा सकता है में इस तरह के एक तरीका है कि वे नहीं कर रहे हैं को खारिज कर दिया पर आरोपण. इस का प्रतिनिधित्व करता है में एक मील का पत्थर ‘व्यक्तिगत दवा’ के लिए पार्किंसंस कहते हैं,” वरिष्ठ लेखक क्वांग सू किम, पीएचडी, के निदेशक आण्विक तंत्रिका जीव विज्ञान प्रयोगशाला में मैकलीन अस्पताल, सबसे बड़ी नैदानिक तंत्रिका विज्ञान और मनोरोग सहबद्ध हार्वर्ड मेडिकल स्कूल के.

के मैकलीन-MGH टीम reprogrammed एक 69 वर्षीय मरीज की त्वचा की कोशिकाओं के लिए भ्रूण की तरह pluripotent स्टेम कोशिकाओं (तथाकथित प्रेरित pluripotent स्टेम कोशिकाओं) और फिर भेदभाव करने के लिए उन्हें लेने की विशेषताओं पर डोपामिनर्जिक न्यूरॉन्स, जो कर रहे हैं में खो पार्किंसंस. व्यापक परीक्षण के बाद की कोशिकाओं, किम लागू करने के लिए एफडीए के लिए एक एकल रोगी, Investigational नई औषध (इंडस्ट्रीज़) आवेदन और भी अनुमोदन प्राप्त अस्पताल के मानव विषयों नैतिक समीक्षा बोर्ड प्रत्यारोपण के लिए कोशिकाओं में मरीज के मस्तिष्क.

बॉब कार्टर, एमडी, पीएचडी, मुख्यमंत्री के न्यूरोसर्जरी पर MGH और सह वरिष्ठ लेखक कहते हैं: “इस रणनीति पर प्रकाश डाला गया उभरते की शक्ति का उपयोग कर एक ही कोशिकाओं के लिए कोशिश करते हैं और रिवर्स एक शर्त — पार्किंसंस रोग — किया गया है कि बहुत ही चुनौतीपूर्ण करने के लिए इलाज. मैं बहुत खुश हूँ व्यापक सहयोग भर में कई संस्थानों, वैज्ञानिकों, चिकित्सकों, और सर्जन एक साथ आए थे कि यह सुनिश्चित करने के लिए एक संभावना है।”

की एक श्रृंखला में दो अलग-अलग सर्जरी में 2017 और 2018 में वेल कॉर्नेल मेडिकल सेंटर और MGH, मरीज को कीमोथैरेपी के प्रत्यारोपण के प्रतिस्थापन डोपामाइन न्यूरॉन्स. लीड लेखक जेफरी Schweitzer, एमडी, पीएचडी, एक पार्किंसंस विशेष न्यूरोसर्जन और निर्देशक के न्यूरोसर्जिकल Neurodegenerative सेल थेरेपी कार्यक्रम पर MGH, बनाया गया एक उपन्यास न्यूनतम इनवेसिव न्यूरोसर्जिकल आरोपण की प्रक्रिया को वितरित करने के लिए कोशिकाओं में काम कर रहे, के साथ सहयोग पर कार्टर MGH और माइकल जी Kaplitt, एमडी, पीएचडी, एक न्यूरोसर्जन में वेल कॉर्नेल.

दो साल बाद, इमेजिंग परीक्षण से संकेत मिलता है कि प्रतिरोपित कोशिकाओं जिंदा हैं और सही ढंग से कार्य के रूप में डोपामिनर्जिक न्यूरॉन्स मस्तिष्क में. क्योंकि प्रत्यारोपित कोशिकाओं से उत्पन्न रोगी, वे नहीं था प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया का एक और नहीं थे खारिज कर दिया के उपयोग के बिना एक प्रतिरक्षादमनकारी दवा है । किम ने यह भी कहा, “हमें पता चला है पहली बार के लिए इस अध्ययन है कि इन reprogrammed कोशिकाओं को अभी भी मान्यता प्राप्त कर रहे हैं के रूप में स्वयं के द्वारा रोगी की प्रतिरक्षा प्रणाली को और नहीं किया जाएगा खारिज कर दिया है।” इन परिणामों से संकेत मिलता है कि यह व्यक्तिगत सेल प्रतिस्थापन रणनीति थी कि एक तकनीकी सफलता, के साथ कोशिकाओं को जीवित और कामकाज में इरादा तरीके से. रोगी को विकसित नहीं किया है किसी भी पक्ष प्रभाव, और वहाँ कोई संकेत नहीं हैं कि कोशिकाओं का कारण है, किसी भी अवांछित वृद्धि या ट्यूमर.

के लिए के रूप में कैसे रोगी को लगता है, कि समय में पारित कर दिया गया है के बाद से, सर्जरी, रोगी का आनंद लिया है, में सुधार अपने दिन के लिए दिन की गतिविधियों और रिपोर्ट में सुधार अपने जीवन की गुणवत्ता. नियमित गतिविधियों, इस तरह के रूप में अपने जूते बांधने के साथ घूमना, एक बेहतर प्रगति, और बोलने के साथ एक स्पष्ट आवाज में, संभव हो गए हैं फिर से. कुछ गतिविधियों जैसे तैराकी, स्कीइंग और बाइकिंग, जो उन्होंने दिया था साल पहले-अब कर रहे हैं वापस अपने एजेंडे पर. जबकि यह बहुत जल्दी है पता करने के लिए कि क्या इस इलाज के दृष्टिकोण व्यवहार्य है के आधार पर एक एकल रोगी, लेखकों का लक्ष्य है जारी रखने के लिए परीक्षण के उपचार में औपचारिक नैदानिक परीक्षणों.

“वर्तमान दवाओं और शल्य चिकित्सा उपचार, पार्किंसंस रोग के लिए इरादा कर रहे हैं पता करने के लिए लक्षण है कि परिणाम के नुकसान से डोपामिनर्जिक न्यूरॉन्स, लेकिन हमारी रणनीति का प्रयास करने के लिए आगे जाने के द्वारा सीधे की जगह उन न्यूरॉन्स,” किम कहते हैं.

“के रूप में एक न्यूरोलॉजिस्ट, मेरा लक्ष्य है बनाने के लिए राज्य के-the-कला के लिए उपलब्ध उपचार के साथ रोगियों पार्किंसंस कहते हैं,” टोड Herrington, एमडी, पीएचडी, अध्ययन का नेतृत्व न्यूरोलॉजिस्ट पर MGH और पार्किंसंस विशेषज्ञ. “यह एक पहला कदम के विकास में इस थेरेपी. पार्किंसंस रोगियों को समझना चाहिए कि इस थेरेपी वर्तमान में उपलब्ध नहीं है और वहाँ अभी भी बहुत काम की आवश्यकता को साबित करने के लिए यह एक प्रभावी उपचार है.”

जबकि वहाँ भविष्य के बारे में आशावाद पार्किंसंस रोग के उपचार की वजह से उनके काम, Schweitzer के खिलाफ चेतावनी देते हैं घोषित करने के खिलाफ जीत की बीमारी है । “इन परिणामों के अनुभव को प्रतिबिंबित एक व्यक्ति के मरीज और एक औपचारिक नैदानिक परीक्षण के लिए आवश्यक हो जाएगा, तो यह निर्धारित चिकित्सा प्रभावी है,” कहते हैं Schweitzer.

क्योंकि रोगी योगदान दिया था धन के लिए टीम के अनुसंधान, टीम बड़े पैमाने पर के साथ परामर्श किया MGH संस्थागत समीक्षा बोर्ड के लिए कैसे पर चर्चा का संचालन करने के लिए इस काम के लिए नैतिकता की दृष्टि से. “अंत में हर कोई चाहता था कि एक समाधान खोजने की रक्षा के रोगी के हितों की, लेकिन अनुमति दी करने के लिए क्षेत्र से लाभ प्राप्त ज्ञान को अपने अनुभव से कहा,” Schweitzer.