सेलुलर तंत्र में शामिल Krabbe रोग — ScienceDaily


शोधकर्ताओं के एक समूह पर भैंस पर विश्वविद्यालय है प्रकाशित एक कागज स्पष्ट किया है कि कुछ सेलुलर तंत्र है कि कर सकता का नेतृत्व करने के लिए सुधार के परिणामों के साथ रोगियों में globoid सेल leukodystrophy, सामान्यतः के रूप में जाना जाता Krabbe रोग.

कागज, शीर्षक “मैक्रोफेज व्यक्त GALC में सुधार परिधीय Krabbe रोग द्वारा एक तंत्र के स्वतंत्र क्रॉस-सुधार,” आज प्रकाशित किया गया था (5 मई) जर्नल में न्यूरॉन.

अनुसंधान के नेतृत्व में किया गया था लॉरेंस Wrabetz, एमडी, और M. लौरा Feltri, एमडी. Wrabetz और Feltri सिर शिकारी जेम्स केली अनुसंधान संस्थान और दोनों कर रहे हैं के प्रोफेसरों के विभागों में जैव रसायन और तंत्रिका विज्ञान में याकूब के स्कूल में चिकित्सा और बायोमेडिकल साइंसेज के यूबी से कम.

संस्थान के लिए नाम है के बेटे के पूर्व भैंस विधेयकों क्वार्टरबैक जिम केली. शिकारी केली की मृत्यु हो गई 8 साल की उम्र में 2005 में की जटिलताओं से Krabbe रोग.

Krabbe रोग एक प्रगतिशील और घातक तंत्रिका संबंधी विकार है कि आम तौर पर नवजात शिशुओं को प्रभावित करता है का कारण बनता है और मृत्यु से पहले एक बच्चे की उम्र तक पहुँचता है 2 या 3 ।

परंपरागत रूप से, hematopoietic स्टेम सेल प्रत्यारोपण भी जाना जाता है, के रूप में एक अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण में सुधार हुआ है लंबी अवधि के अस्तित्व और रोगियों के जीवन की गुणवत्ता के साथ Krabbe रोग है, लेकिन यह एक इलाज नहीं है.

यह लंबे समय से ग्रहण किया गया है कि अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण द्वारा काम करता है एक प्रक्रिया बुलाया क्रॉस-सुधार में है, जो एक एंजाइम बुलाया GALC से स्थानांतरित कर रहा है, स्वस्थ कोशिकाओं के लिए बीमार कोशिकाओं.

का उपयोग कर एक नया Krabbe रोग के पशु मॉडल और रोगी के नमूने, यूबी शोधकर्ताओं ने निर्धारित किया है कि वास्तविकता में क्रॉस-सुधार उत्पन्न नहीं होती है । बल्कि, अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण के रोगियों में मदद करता है के माध्यम से एक अलग तंत्र है.

शोधकर्ताओं ने पहली बार निर्धारित किया जाता है, जो कोशिकाओं में शामिल कर रहे हैं Krabbe रोग और जिसके द्वारा तंत्र है । वे पता चला है कि दोनों माइलिन के गठन की कोशिकाओं, या श्वान कोशिकाओं और मैक्रोफेज की आवश्यकता GALC एंजाइम है, जो में याद आ रही है Krabbe रोगियों के कारण आनुवंशिक उत्परिवर्तन.

श्वान कोशिकाओं की आवश्यकता होती है GALC के गठन को रोकने के लिए एक विषाक्त लिपिड कहा जाता है psychosine कारण बनता है, जो माइलिन के विनाश और नुकसान न्यूरॉन्स के लिए. मैक्रोफेज की आवश्यकता GALC के साथ सहायता की गिरावट myelin मलबे द्वारा उत्पादित रोग है ।

अनुसंधान से पता चला है कि hematopoietic स्टेम सेल प्रत्यारोपण से काम नहीं करता है क्रॉस-सुधार, लेकिन उपलब्ध कराने के द्वारा स्वस्थ मैक्रोफेज के साथ GALC.

के अनुसार Feltri, डेटा से पता चलता है कि सुधार क्रॉस-सुधार के लिए किया जाएगा करने के लिए एक रास्ता बनाने के लिए अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण और अन्य प्रायोगिक उपचारों में इस तरह के जीन थेरेपी के रूप में अधिक प्रभावी है ।

“अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण और अन्य उपचार के लिए लाइसोसोमल स्टोरेज विकारों, इस तरह के रूप में एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी, ऐतिहासिक दृष्टि से उत्साहजनक था लेकिन सीमित चिकित्सीय लाभ ने कहा,” अध्ययन के पहले लेखक Nadav I. Weinstock, एमडी-पीएचडी के छात्र में जेम्स स्कूल. “हमारे काम को परिभाषित सटीक सेलुलर और यंत्रवत लाभ में अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण के Krabbe रोग है, जबकि यह भी प्रकाश बहा पर पहले से अपरिचित सीमाओं के इस दृष्टिकोण है.

“भविष्य के अध्ययन का उपयोग कर, आनुवंशिक रूप से इंजीनियर अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण या अन्य उपन्यास दृष्टिकोण, हो सकता है एक दिन के निर्माण पर हमारे निष्कर्षों और अंत की खाई को पाटने के लिए प्रभावी ढंग से रोगियों के उपचार के साथ लाइसोसोमल रोग,” वह जारी रखा.

कहानी का स्रोत:

सामग्री द्वारा ही प्रदान की जाती भैंस पर विश्वविद्यालय. मूल द्वारा लिखित बारबरा विवरण देखें. नोट: सामग्री संपादित किया जा सकता है के लिए शैली और लंबाई ।



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