प्रतिस्थापन अगले-अच्छा प्रोटीन-ScienceDaily


जब एक अभिनेता के प्रदर्शन करने में असमर्थ है थिएटर में, एक डब — आदर्श रूप में एक साथ कुछ अभ्यास में भूमिका — उसे ले जा सकते हैं मंच पर जगह. एक अध्ययन से बर्नार्ड बेला की प्रयोगशाला में ओटावा विश्वविद्यालय और में आज प्रकाशित प्रकृति संचार पता चलता है कि एक ही सच है प्रोटीन की. इसके परिणाम जिस तरह से बात की ओर उपन्यास के उपचारों के लिए Duchenne पेशी dystrophy.

के साथ पैदा हुए बच्चों Duchenne पेशी dystrophy (डीएमडी) में एक उत्परिवर्तन है एक्स गुणसूत्र जीन है कि सामान्य रूप से के लिए कोड dystrophin, एक प्रोटीन प्रदान करता है कि संरचनात्मक अखंडता के लिए कंकाल की मांसपेशियों. नुकसान के इस प्रोटीन का कारण बनता है गंभीर लक्षण, सहित बिगड़ती मांसपेशियों की ताकत के आसपास शुरुआत चार साल की उम्र. औसत जीवन प्रत्याशा के साथ एक बच्चे की इस हालत वर्तमान में खड़ा है 26 साल का है.

जबकि वहाँ है कोई इलाज नहीं है, एक होनहार अनुसंधान के क्षेत्र में विकसित किया गया है के आसपास प्रोटीन utrophin है, जो ~ 80% करने के लिए समान dystrophin और यहां तक कि अपनी जगह लेता है के दौरान जल्दी मांसपेशियों के विकास. Utrophin से उत्पादन किया है एक जीन गुणसूत्र 6 पर है और उम्मीद की जा सकती किया जा करने के लिए बरकरार एक DMD रोगी.

“Utrophin-आधारित चिकित्सा है वास्तव में लागू करने के लिए सभी DMD रोगियों की परवाह किए बिना, उनके dystrophin उत्परिवर्तन कहते हैं” डॉ क्रिस्टीन Péladeau, नेतृत्व के बाद डॉक्टरेट साथी इस परियोजना पर. “और यह नहीं है कुछ हम देखते हैं के साथ सबसे अन्य चिकित्सकीय दृष्टिकोण.”

इस अध्ययन में देखा एक विशिष्ट “IRES-निर्भर अनुवाद” मार्ग, लाती है जो एक सेल के राइबोसोम को ट्रिगर करने के लिए utrophin के उत्पादन. टीम परीक्षण किया 262 एफडीए को मंजूरी दी दवाओं को देखने के लिए जो लोगों को सबसे अधिक प्रभावी ढंग से सक्रिय IRES-मध्यस्थता अनुवाद को बढ़ावा देने के लिए utrophin अभिव्यक्ति मांसपेशियों में. दो दवाओं है कि कर रहे हैं वर्तमान में बाजार पर बाहर खड़ा था के रूप में मजबूत दावेदार — बीटा रिसेप्टर अवरोधक Betaxolol और कोलेस्ट्रॉल दवा Pravastatin. जब प्रशासित के एक माउस मॉडल में DMD, इन दवाओं में से प्रत्येक प्रोत्साहित बढ़ जाती है मांसपेशियों की शक्ति में है कि करीब के स्वस्थ चूहों.

लाभ के एक नंबर का समर्थन लक्ष्यीकरण utrophin के रूप में एक DMD चिकित्सा के ऊपर और अधिक कठिन दृष्टिकोण सहित dystrophin जीन प्रतिस्थापन का उपयोग कर वायरल वैक्टर. के repurposing के एफडीए को मंजूरी दी दवाओं भी कर सकते हैं गति के चिकित्सीय परीक्षण की प्रक्रिया । खुराक की आवश्यकता की उम्मीद कर रहे हैं होना करने के लिए काफी कम है, में सुधार की संभावना कम विषाक्तता ।

क्या अधिक है, utrophin लगता है में शामिल होने के लिए शरीर के अपने प्रयासों बीमारी से लड़ने के लिए.

“वहाँ एक प्रवृत्ति है डीएमडी के लिए मांसपेशियों के लिए प्रयास करने के लिए स्वाभाविक रूप से upregulate के स्तर utrophin, जानते हुए भी कि यह नहीं है dystrophin कहते हैं,” बर्नार्ड बेला, जो की ओर जाता है, जहां प्रयोगशाला काम का आयोजन किया गया था. “जाहिर है, यह पर्याप्त नहीं है, लेकिन के अभाव में, यह अंतर्जात upregulation, डीएमडी के लिए किया जाएगा एक बहुत बदतर है.”

आगे की उत्तेजना है कि प्राकृतिक प्रतिक्रिया के माध्यम से पहचान मार्ग के साथ काम करता है शरीर के लिए, मांसपेशियों को मजबूत बनाने के खतरे के बिना एक प्रतिकूल प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया के लिए चिकित्सा. यह भी दर्शाता वादा का उपयोग कर के IRES-मध्यस्थता अनुवाद के लिए उपचारात्मक उद्देश्यों के लिए । यह कार्य करता है के रूप में एक सबूत के सिद्धांत को मजबूत करने के लिए विचार है कि इस विधि में इस्तेमाल किया जा सकता अन्य रोगों जैसे कैंसर और neurodegenerative रोगों.

कहानी का स्रोत:

सामग्री द्वारा ही प्रदान की जाती ओटावा विश्वविद्यालय. मूल द्वारा लिखित जेसिका Sinclair. नोट: सामग्री संपादित किया जा सकता है के लिए शैली और लंबाई ।



Source link

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *